CRISPR,带给听力障碍朋友们新希望!

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楼主 2018-12-05 14:50:27
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医药创新,造福人类!

2018,医药创新井喷发力之年!

药时代将连续报道!

(贝多芬 图片来源:百度百科)

所有耳聋患者中约有一半是由遗传缺陷引起的。因此,使用新兴的基因编辑技术CRISPR-Cas9来预防基因携带者听力丧失的潜力得到广泛密切的关注,这一点儿也不奇怪。霍华德休斯医学研究所(the Howard Hughes Medical Institute)的科学家们参与其中,正在寻求动用CRISPR治疗遗传性耳聋患者朋友,他们首先证明了他们的技术可能大有希望。

在《自然》杂志上,霍华德·休斯研究小组发表论文《Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents》,报告说,他们使用“基因组编辑鸡尾酒”(“genome editing cocktail” )来防止出生时携带Tmc1基因突变的小鼠失去听力。出生时携带该基因突变的人们的内耳毛细胞逐渐丧失。这些细胞是至关重要的,因为它们检测声音并将其传送到大脑

https://www.nature.com/articles/nature25164

即使突变的Tmc1基因只有一个拷贝,听力也会逐渐丧失,这被恰如其分地比喻为失聪的“贝多芬”。这使得使用CRISPR将其编辑出来具有挑战性,因为坏基因与正常基因只有一“字”之差

因此,霍华德·休斯团队将Cas9(通常是切割DNA链的酶)与向导RNA一起包装成可以在细胞内滑动但随后迅速瓦解的滑溜溜的一束。这允许Cas9在消除不良基因之后消失,而没有破坏正常基因。

当他们在具有Tmc1基因突变的小鼠中尝试该技术时,他们观察到在八周后这些小鼠的内耳毛细胞与正常老鼠中存在的毛细胞类似。然后他们通过在头上放置微小的电极而后监测大脑信号来测量动物的听力。他们确定接受治疗的小鼠可以听到的声音比未经处理的小鼠能够检测到的低15分贝

David Liu博士(来源:网络)

霍华德·休斯教授David Liu博士评论到:“这大致就是安静的谈话和垃圾处理时的噪音之间的区别。” 他补充说,如果这种技术能够被成功地用于人类,将足以改善出生时携带这种突变的人的生活质量。

CRISPR-Cas9在生物技术领域令人兴奋,因为它使得打开DNA的两条链成为可能,人们可以消除突变的基因或插入健康的基因。但这种类似钢锯的方法编辑基因可能会导致错误,从而可能导致脱靶效应。这就是为什么世界各地的许多研究团队正在寻找使该技术更精确的方法。

例如,在2017年12月,耶鲁大学的科学家们描述了一种他们开发的称为eMAGE(eukaryotic multiplex genome engineering,真核多重基因组工程)的替代基因编辑技术,他们相信这种技术将允许新的基因插入到没有多重双链断裂的DNA中。Broad研究所的科学家开发了一种名为REPAIR(RNA Editing for Programmable A to I Replacement,可编程A被I替代的RNA编辑)的系统,它靶向RNA。他们认为,可以在不永久地改变基因组的情况下修复基因突变。

Liu教授说,霍华德休斯团队在CRISPR技术在人体试验之前还有一些临床前工作要做。如果一切顺利成功的话,他认为最好在童年时期使用该技术,因为内耳毛细胞的损失是不可逆转的

参考资料:

Using CRISPR to prevent hearing loss(作者:Arlene Weintraub 发表时间:2017年12月27日)

图片来源:原文、杂志官网、网络。版权归拥有者。

本文为药时代编译的文章。因译者水平有限,错误偏颇难免,欢迎批评指正!

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